投資界(ID：pedaily2012)6月22日消息，據(jù)動(dòng)脈網(wǎng)報(bào)道，上海本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司宣布完成千萬級(jí)Pre-A輪融資，由凱旋創(chuàng)投獨(dú)家投資。融資將用于本導(dǎo)基因核心技術(shù)平臺(tái)BDmRNA與BDlenti相關(guān)臨床管線的推進(jìn)。

本導(dǎo)基因成立于2018年，由上海交通大學(xué)基因治療一線科研人員聯(lián)合藥物毒理學(xué)專家和工業(yè)界專家發(fā)起創(chuàng)立。本導(dǎo)基因是一家基因治療創(chuàng)新藥物開發(fā)的企業(yè)，擁有mRNA遞送與基因編輯平臺(tái)、第四代慢病毒載體平臺(tái)、溶瘤病毒平臺(tái)，主要用于治療糖尿病黃斑變性、濕性老年黃斑變性(wAMD)、造血系統(tǒng)遺傳疾病等疾病。

目前，本導(dǎo)基因形成了項(xiàng)目研發(fā)、臨床前、CMC到注冊(cè)申報(bào)的完整的核心團(tuán)隊(duì)，600平的標(biāo)準(zhǔn)新藥工藝開發(fā)中心也即將落成。本導(dǎo)基因的使命是用“最好的遞送技術(shù)治療過去無藥可治的重大疾病”。公司聯(lián)合創(chuàng)始人蔡宇伽博士先后就讀于山東大學(xué)、中科院、瑞典卡洛琳斯卡醫(yī)學(xué)院，并獲得丹麥奧胡斯大學(xué)基因治療專業(yè)的博士學(xué)位。2017年回國(guó)在上海交通大學(xué)擔(dān)任教授，積極開展基因治療的基礎(chǔ)研究以及產(chǎn)業(yè)化推進(jìn)。

“基因編輯難點(diǎn)在于遞送。本導(dǎo)基因的BDmRNA遞送專利技術(shù)具有國(guó)際先進(jìn)水平，提高了基因編輯用于體內(nèi)基因治療的安全性。”蔡宇伽博士表示，“目前，基于該技術(shù)的多個(gè)管線的臨床前研究取得了重要進(jìn)展，完成了基因編輯治療病毒性角膜炎(BD111)和黃斑變性(BD121)的動(dòng)物研究，證明了該技術(shù)的有效性和安全性。我們正在有條不紊的推進(jìn)臨床試驗(yàn)所需的毒理安評(píng)工作。”

在新冠肺炎的疫情發(fā)生后，針對(duì)傳統(tǒng)減毒或滅活疫苗研發(fā)和生產(chǎn)周期長(zhǎng)、成功率低、安全風(fēng)險(xiǎn)高的缺點(diǎn)，蔡宇伽博士領(lǐng)銜的交大團(tuán)隊(duì)利用核心Virus-like particle (VLP) mRNA遞送技術(shù)，研發(fā)出針對(duì)冠狀病毒的VLP mRNA候選疫苗，并在世界上首次公布了mRNA疫苗的動(dòng)物數(shù)據(jù)，受到東方衛(wèi)視、牛津大學(xué)免疫學(xué)會(huì)等國(guó)內(nèi)外媒體和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的廣泛關(guān)注。

凱旋創(chuàng)投合伙人來志剛表示，基因治療技術(shù)未來的發(fā)展空間巨大。相比于小分子等傳統(tǒng)藥物，基因治療技術(shù)應(yīng)用場(chǎng)景更廣，有潛力滿足包括多種罕見病在內(nèi)的巨大的未滿足的臨床需求。本導(dǎo)基因團(tuán)隊(duì)擁有國(guó)際領(lǐng)先的技術(shù)，尤其是其慢病毒載體和新型mRNA遞送兩大核心技術(shù)平臺(tái)。本次疫情，團(tuán)隊(duì)針對(duì)新冠疫苗的快速反應(yīng)也讓我們相信，本導(dǎo)基因可以通過自身的技術(shù)創(chuàng)新，拓展基因治療的適應(yīng)癥范圍。

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